遺伝子異常 ｉＰＳ化で修復　京大など確認、遺伝疾患治療に道

　遺伝性の腎臓病のマウスから作製したｉＰＳ（人工多能性幹）細胞が増殖するときに病気の原因遺伝子を自ら修復するケースがあることを、京都大再生医科学研究所の多田高准教授と帝京大などが突き止めた。遺伝性疾患の患者のｉＰＳ細胞を培養して、遺伝子操作に頼らずに移植治療する新たな可能性を示す成果で、米科学誌プロスワンで１０日発表した。

　ｉＰＳ細胞は、初期化前の細胞の遺伝情報がベースになる。遺伝性疾患の患者から作ったｉＰＳ細胞は病気の原因も引き継ぐため、薬剤探索のためのモデル細胞になる。再生医療のため培養して移植するためには、ウイルスなどで正常な遺伝子を導入し修復することが必要と考えられていたが、がん化のリスクも高くなる。

　多田准教授らは、ペアになっている遺伝子の片方の変異が原因で腎臓に無数の嚢胞（のうほう）ができる難病「常染色体優性多発性嚢胞腎」を発症させたマウスの体細胞からｉＰＳ細胞を作製。１個から約１万個に増やすと、遺伝子異常のないｉＰＳ細胞が１個見つかった。細胞分裂時に原因遺伝子が偶然に壊され、もう片方の正常な遺伝子がコピーされることで修復したらしい。

　このｉＰＳ細胞の機能を確かめるため受精卵に注入すると、誕生したマウスの腎臓は正常に働いた。

　多田准教授は「染色体の片方に原因がある優性遺伝病であれば、患者由来のｉＰＳ細胞でも病気の原因がなくなる可能性が示された。人でも同じ手法が適用できるか確かめたい」と話している。

【 2012年02月10日 13時42分 】

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